Badania kliniczne mają na celu zbadanie skuteczności oraz bezpieczeństwa nowej substancji leczniczej. Prowadzi się je według ściśle określonych zasad zgodnie z wymaganiami dokładnie opisanymi w  polskich przepisach prawnych oraz  regulacjach międzynarodowych . Nad prawidłowością prowadzenia badań klinicznych w Polsce czuwają wyznaczone do tego instytucje .

W badaniach klinicznych najważniejsze jest bezpieczeństwo pacjenta i zabezpieczenie jego praw, dlatego wszelkie badania muszą być prowadzone zgodnie z wytycznymi Good Clinical Practice (w skrócie GCP), czyli Dobrej Praktyki Klinicznej (DPK).

Główne założenia DPK to:
·       Dobro pacjenta, jego prawa i jego bezpieczeństwo są nadrzędne w stosunku do interesu nauki lub społeczeństwa
·       Uzyskane dane muszą być wiarygodne i dokładne.
Udział pacjenta w badaniu klinicznym jest bezpłatny. Wszelkie koszty leczenia (koszt badanych leków, specjalistycznych badań oraz opieki lekarskiej) ponosi sponsor badania.

Korzyści z udziału w badaniu dla pacjenta:
·      Bezpłatna opieka medyczna
·      Bezpłatny pakiet badań
·      Bezpłatny dostęp do innowacyjnych i niedostępnych na rynku metod leczenia
·      Aktywny wkład w rozwój medycyny

Fazy badań klinicznych
Badania kliniczne prowadzone są w czterech etapach (fazach). Każda faza musi zakończyć się wynikiem pozytywnym, aby można było przejść do kolejnej.
I Faza
W pierwszej kolejności wstępnie oceniane jest bezpieczeństwo badanej substancji. W grupie kilkudziesięciu zdrowych ochotników bada się jej metabolizm, wchłanianie, wydalanie, ewentualną toksyczność oraz interakcje z innymi przyjmowanymi substancjami (pokarmami, lekami). Po zakończeniu tego etapu możliwe jest określenie dawkowania badanej substancji. Badania odbywają się w wyspecjalizowanych ośrodkach, które należą najczęściej do firm farmaceutycznych lub instytucji badawczych.
W przypadku badań nad substancjami służącymi do leczenia nowotworów I Fazę badań łączy się z Fazą II, by nie narażać zdrowych ochotników na działania silnie toksycznych związków.

II Faza
Na tym etapie badań określa się, czy lek działa w określonej grupie chorych oraz czy jest dla nich bezpieczny. Ocenia się też związek pomiędzy dawką a efektem działania substancji, co skutkuje ustaleniem dawki stosowanej w kolejnych fazach badań. Cały czas również oceniana jest skuteczność oraz bezpieczeństwo badanego leku. Szczegółowej ocenie w II Fazie podlegają dane dotyczące wchłaniania, metabolizmu i wydalania leku w zależności od płci i wieku. Na tym etapie badań dochodzi do porównywania działania nowego leku oraz placebo, lub leku stosowanego w leczeniu danej choroby. Do porównania dochodzi na gruncie metody ślepej próby, która ma zapewnić możliwie najbardziej obiektywną ocenę działania. W myśl tej metody, ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, czy choremu podawana jest substancja będąca przedmiotem badania, czy też placebo. Grupa biorąca udział w tym badaniu jest dobrana losowo i obejmuje kilkuset ochotników – w tym przypadków pacjentów, chorujących na daną chorobę.
Pozytywna ocena II Fazy badań jest uzyskiwana, gdy stosunek korzyści do ryzyka wynikających ze stosowania substancji jest wyraźnie większy. Po uzyskaniu takiego wyniku następuje przejście do kolejnego etapu.

III Faza
III Faza badań klinicznych ma na celu ostateczne potwierdzenie skuteczności badanej substancji w leczeniu danej choroby. Etap ten obejmuje badania związku pomiędzy bezpieczeństwem leku a jego skutecznością podczas krótkotrwałego oraz długotrwałego stosowania. W badaniach bierze udział grupa dochodząca do kilku tysięcy chorych, a czas ich trwania wynosi od roku do kilku lat. Podobnie jak w fazie II stosowane są tutaj metody podwójnej ślepej próby oraz losowego doboru pacjentów.
Po pozytywnym zakończeniu III fazy badań lek może zostać zarejestrowany i wprowadzony do obrotu.
Dokumentacja dotycząca leku, która składana jest w instytucji rejestrującej produkt leczniczy zawiera wszystkie dane zebrane w czasie badań przedklinicznych oraz badań klinicznych od I do III fazy. Jest to obowiązkowy element dokumentacji, która liczyć może nawet kilkanaście tysięcy stron. Aby dokładnie określić, jakie dane powinny znaleźć się w dokumentacji producenci leków przed rozpoczęciem programów badawczych konsultują je z agencjami leków w danych krajach. Pozwala to na dokładne określenie grupy pacjentów, do których ma trafić lek oraz zmniejsza ryzyko odrzucenia dokumentacji z powodu pominięcia istotnych danych.

IV Faza
Ostatnia faza badań klinicznych dotyczy leków zarejestrowanych i wprowadzonych do obrotu, czyli dostępnych w sprzedaży. Etap ten ma na celu określenie, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych. W tej fazie dodatkowo też weryfikowane są wyniki uzyskane w poprzednich etapach. W ramach IV fazy badane są również na przykład nowe wskazania dla zarejestrowanego już leku.

Badaniem klinicznym produktu leczniczego jest każde badanie prowadzone z udziałem ludzi w celu odkrycia lub potwierdzenia klinicznych, farmakologicznych, w tym farmakodynamicznych skutków działania jednego lub wielu badanych produktów leczniczych, lub w celu zidentyfikowania działań niepożądanych jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, lub śledzenia wchłaniania, dystrybucji, metabolizmu i wydalania jednego lub większej liczby badanych produktów leczniczych, mając na względzie ich bezpieczeństwo i skuteczność.
Badanie kliniczne przeprowadza się, uwzględniając, że prawa, bezpieczeństwo, zdrowie i dobro uczestników badania klinicznego są nadrzędne w stosunku do interesu nauki oraz społeczeństwa.
Badania kliniczne, w tym badania dotyczące biodostępności i biorównoważności, planuje się, prowadzi, monitoruje i raportuje zgodnie z wymaganiami Dobrej Praktyki Klinicznej. 
Podstawowe informacje dotyczące zasad uzyskiwania pozwolenia oraz prowadzenia badania klinicznego są zawarte w ustawie Prawo farmaceutyczne w Rozdziale 2a.
Badaniem nieinterwencyjnym jest badanie, w którym (zgodnie z art. 37al. Ustawy z dnia 6 września 2001r. - Prawo farmaceutyczne):
·       produkty lecznicze są stosowane w sposób określony w pozwoleniu na dopuszczenie do  obrotu;
·       przydzielenie chorego do grupy, w której stosowana jest określona metoda leczenia, nie następuje na podstawie protokołu badania, ale zależy od aktualnej praktyki, a decyzja o podaniu leku jest jednoznacznie oddzielona od decyzji o włączeniu pacjenta do badania);
·       u pacjentów nie wykonuje się żadnych dodatkowych procedur diagnostycznych ani monitorowania, a do analizy zebranych danych stosuje się metody epidemiologiczne.
Przepisów rozdziału 2a Ustawy z dnia 6 września 2001r. - Prawo farmaceutyczne nie stosuje się do badań nieinterwencyjnych.
 
Więcej na:
http://urpl.gov.pl/pl/produkty-lecznicze/badania-kliniczne

Przejdź do sekcji Badania Kliniczne

lex-dz-u-2016-209-szczegolowe-wymagania-dotyczace.docx